Фото: depositphotos
Генна терапія показала перші обнадійливі результати у лікуванні хвороби Гантінгтона — спадкового нейродегенеративного захворювання, яке спричиняє порушення рухових і когнітивних функцій та призводить до передчасної смерті.
Про це повідомили науковці University College London.
У дослідженні взяли участь 29 пацієнтів, за якими спостерігали протягом трьох років. Терапія ґрунтувалася на доставці здорової копії гена за допомогою нешкідливого вірусу, який катетерами ввели безпосередньо до ураженої ділянки мозку — смугастого тіла.
Результати показали, що хвороба у пацієнтів прогресувала на 75% повільніше, ніж у контрольній групі. У них також зафіксували нижчий рівень білка NfL у спинномозковій рідині — ключового маркера руйнування нейронів. Крім того, лікування позитивно позначилося на когнітивних та рухових здібностях, а також рівні самостійності хворих.
Науковці очікують, що цей підхід зможе стати першими ефективними ліками проти хвороби Гантінгтона.
До слова, вчені навчилися діагностувати небезпечну хворобу серця у дітей без генетичного тесту.
Юлія Люшньова - pravdatutnews.com
