Здоров’я

У США схвалили першу генну терапію для лікування вродженої глухоти

У США схвалили першу генну терапію для лікування вродженої глухоти
Американський регулятор дозволив використання першої генетичної терапії, яка відновлює слух у дітей із вродженою глухотою, спричиненою мутацією гена OTOF

Фото: depositphotos

У FDA схвалили перший у світі препарат генної терапії для лікування вродженої глухоти. Йдеться про терапію, яка спрямована на відновлення функції білка отоферліну у клітинах внутрішнього вуха.

Про це повідомляє джерело FDA.

Препарат отармені, розроблений компанією Regeneron Pharmaceuticals, доставляє здорову копію гена OTOF у волоскові клітини внутрішнього вуха за допомогою модифікованого вірусного вектора.

У клінічному дослідженні за участі 20 дітей із вродженою глухотою у більшості пацієнтів спостерігалося суттєве покращення слуху. У 70% учасників покращилася не лише слухова чутливість, а й реакція мозку на тихі звуки, а у 42% слух наблизився до рівня норми протягом 48 тижнів спостереження.

Найпоширенішими побічними ефектами були тимчасові інфекції середнього вуха, біль після ін’єкції, нудота, запаморочення та порушення рівноваги, пов’язані з впливом на вестибулярний апарат.

Терапія підходить пацієнтам, у яких слух не сприймає звуки нижче приблизно 90 децибелів, і може бути особливо ефективною у дітей на ранніх етапах лікування, коли ще не встановлено кохлеарні імпланти.

За оцінками фахівців, близько 2–8% випадків вродженої глухоти пов’язані з мутацією гена OTOF, яку може коригувати цей метод лікування.

До слова, генна терапія повертає слух: пацієнти з вродженою глухотою почали чути шепіт.

Стрілкць Діана - pravdatutnews.com

Теги: 
сша
генетична терапія
медицина
слух
Читайте також
Рідкісний вірус від кліщів може уражати мозок: симптоми та профілактика Рідкісний вірус від кліщів може уражати мозок: симптоми та профілактика
Специфічної вакцини та противірусного лікування проти Повассана немає, тому ключовою залишається профілактика укусів кліщів.
Спеціалісти з України та США виконали складну операцію та сформували нову щелепу для дівчини Спеціалісти з України та США виконали складну операцію та сформували нову щелепу для дівчини
Львівські спеціалісти спільно з американськими в США виконали надскладну операцію, під час якої з кістки ноги сформували нову щелепу для дівчини
Вакцина проти кокаїну зменшила залежність та кількість наркотика в організмі — перші результати випробувань Вакцина проти кокаїну зменшила залежність та кількість наркотика в організмі — перші результати випробувань
Новий препарат проти кокаїнової залежності, що стимулює вироблення антитіл до наркотику, показав обнадійливі результати на початковій стадії клінічних випробувань.
Рекомендовані
Кросовер Suzuki Brezza за $7700: витрата лише 4,7 л/100 км і заводське ГБО Кросовер Suzuki Brezza за $7700: витрата лише 4,7 л/100 км і заводське ГБО
Suzuki Brezza 2026 — це нове покоління бюджетного кросовера, яке поєднує економічність, сучасні технології та дизайн у стилі старшої Vitara.
Андрій Макаревич – про війну в Україні: «Щодня прокидаюся з відчуттям, що, можливо, сьогодні вона закінчиться» Андрій Макаревич – про війну в Україні: «Щодня прокидаюся з відчуттям, що, можливо, сьогодні вона закінчиться»
Співак зізнався, що щодня прокидається з відчуттям, що, можливо, сьогодні війна в Україні закінчиться.
Смачно їсти і худнути: 13 продуктів, що пришвидшують спалювання жиру Смачно їсти і худнути: 13 продуктів, що пришвидшують спалювання жиру
Дієтологи називають 13 продуктів і напоїв, які природно активують спалювання жиру: від зеленого чаю та ягід до спецій і кави. Вони підсилюють термогенез, знижують апетит і допомагають організму витрачати більше енергії навіть у стані спокою.
Loading...
Load next