Фото: depositphotos

У Китаї після участі в клінічному випробуванні експериментальної генної терапії померла шестирічна дівчинка з рідкісним генетичним захворюванням. За даними розслідування журналу Science та проєкту Retraction Watch, смерть дитини намагалися не розголошувати, а її батьків не поінформували належним чином про можливі ризики лікування. Про це повідомляє MedicalXpress.

Дівчинка, якій дали псевдонім Мей, мала синдром Снейдерса Блок-Кампо — рідкісне захворювання, пов’язане з мутацією гена CHD3. Попри когнітивні порушення, ця хвороба не скорочує тривалість життя. До участі в дослідженні стан дитини покращувався завдяки заняттям із логопедом та ерготерапії.

Експеримент проводив нейробіолог Зілун Цю. У березні 2025 року Мей ввели в спинний мозок трильйони модифікованих вірусів, які мали доставити систему редагування генів до нейронів головного мозку. Це була перша у світі спроба застосувати таку генну терапію безпосередньо для лікування мозку.

Однак уже через тиждень після процедури дитина померла внаслідок важкої імунної реакції.

Пізніше Зілун Цю опублікував у журналі Nature результати пов’язаних із цією технологією досліджень на тваринах, не згадуючи про смерть пацієнтки. Водночас у статті він зазначив, що перехід від доклінічних досліджень до застосування технології на людях залишається серйозним викликом.

За оцінкою семи незалежних експертів, яких опитали Science та Retraction Watch, дослідницька група недооцінила ризики експерименту й продовжила випробування, попри дуже низькі шанси на успіх. Автори розслідування також закликали переглянути дані, опубліковані в Nature, оскільки вони можуть стати підставою для переоцінки висновків роботи.

Цей випадок знову порушив дискусію про етичність проведення високоризикових випробувань генної терапії на пацієнтах із захворюваннями, які не становлять загрози для життя.

До слова, у Берліні поліція ліквідувала підозрюваного у смертельному нападі під час прайду.

Стрілець Діана - pravdatutnews.com