Фото: depositphotos

Науковці змогли інактивувати зайву хромосому в клітинах із синдромом Дауна, використовуючи генетичне редагування. Про це йдеться в дослідженні, опублікованому в журналі Proceedings of the National Academy of Sciences.

Синдром Дауна виникає через трисомію 21-ї хромосоми, однак досі не існувало ефективного способу вплинути на всі гени цієї додаткової копії. Тому дослідники зосередилися на методі повного “вимкнення” хромосоми, а не окремих генів.

Для цього вони застосували ген XIST, який у жіночому організмі природно інактивує одну з X-хромосом. За допомогою технології CRISPR/Cas9 цей ген вбудували саме в зайву 21-шу хромосому, попередньо визначивши унікальні ділянки ДНК для точного націлення.

Експерименти проводили на людських клітинах. Після активації гена XIST вдалося пригнітити активність більшості генів додаткової хромосоми — до 67 відсотків. Ефективність методу значно перевищила попередні підходи, зокрема із застосуванням так званих “цинкових пальців”.

Дослідники також зафіксували блокування генів, пов’язаних із розвитком хвороби Альцгеймера, ризик якої підвищений у людей із синдромом Дауна.

Водночас науковці наголошують, що технологія поки перебуває на стадії лабораторних досліджень. Для її застосування в медицині потрібно вирішити низку технічних питань, зокрема оптимізувати доставку генетичного матеріалу в клітини. У майбутньому цей підхід може стати основою для лікування не лише синдрому Дауна, а й інших генетичних порушень, пов’язаних із трисомією.

До слова, вчені врятували пацієнтку, організм якої атакував власні здорові клітини.

Стрілець Діана - pravdatutnews.com